遗传性脑白质病，是一种罕见的遗传病。孩子的神经功能一点点退化，走路、说话、吞咽，一个接一个地失去，父母眼睁睁看着，却无计可施。
这类病的根子，在基因，也在大脑里那些出了问题的小胶质细胞。过去没有特效办法，如今有研究把路照出了一点亮。
造血干细胞，替换掉致病的细胞
上海市第六人民医院和复旦脑科学转化研究院合作，在 Science 上发文揭示，造血干细胞移植能替换掉致病的小胶质细胞，把致死性遗传性脑白质病的病程拦下来。
造血干细胞移植的思路，是用健康的细胞去替换掉身体里那些带病干活的细胞。对这类遗传病来说，等于是从根源上换血。
成果登在 Science 上，说明它经得起最严格的检验。从实验室到病床，这条路虽长，却总算有了个扎实的起点。
罕见病家庭，最缺的是希望和照应
罕见病家庭的日子，多半耗在求医问药上。确诊难，治疗难，每一步都走得比普通家庭更艰难。
异地就医、排队检查，这些琐事有人帮着分担，家庭能把力气省下来。康顺宁陪诊做的，是陪这些家庭把艰难的路走得不那么孤单。
一个致病细胞被替换的机制，就是一份沉甸甸的希望。罕见病不缺病人，缺的正是这样的突破。