脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种罕见病。孩子慢慢没了力气，坐不稳、站不起，严重的连呼吸都困难。
这种病过去几乎无药可治，只能眼睁睁看着孩子一点点退步。基因治疗的出现，才让这个无解的题有了答案。
国产基因药，给SMA患儿续命
上海儿童医学中心王纪文团队用国产基因药EXG001-307为脊髓性肌萎缩症患儿完成基因治疗，安全性和疗效均获得验证，为罕见病家庭带去曙光。
SMA的病根，是基因缺陷导致运动神经元退化。基因药的作用，是把缺失的基因功能补上，从源头拦住病情往下走。
国产基因药验证有效，意味着这种原本天价的治疗，未来可能更可及。罕见病家庭，等的是这样的消息。
罕见病治疗，最缺的是可及
罕见病药少、价高，很多家庭负担不起。国产药的出现，是打破这种困境的希望。
把用药信息、临床试验了解清楚，是家庭能做的最实在的事。康顺宁陪诊关注这种罕见病的基因治疗突破。
一支国产基因药，给罕见病的孩子续上了一段原本不敢想的未来。